A Anvisa registrou o Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a primeira terapia gênica no Brasil voltada para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O medicamento, desenvolvido pela Roche, é destinado a pacientes deambuladores entre 4 e 7 anos, representando um avanço no tratamento dessa doença rara e grave.
O QUE É A DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE?
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara que afeta os músculos, tornando-os cada vez mais fracos.
Isso ocorre porque o corpo dos pacientes não produz uma proteína essencial chamada distrofina, que age como uma “mola de proteção” nos músculos. Sem essa proteína, os músculos vão se desgastando com o tempo.
Os sintomas geralmente aparecem na infância, entre 3 e 6 anos, e incluem dificuldades para correr, quedas frequentes e fraqueza nas pernas.
Conforme a doença avança, ela pode afetar a respiração e o coração, colocando a vida do paciente em risco.
UM MEDICAMENTO REVOLUCIONÁRIO
O Elevidys® é o primeiro medicamento de terapia gênica aprovado no Brasil para tratar crianças de 4 a 7 anos com DMD que ainda conseguem caminhar. Ele trabalha diretamente na causa da doença: a falta da distrofina.
COMO O ELEVIDYS FUNCIONA?
O Elevidys usa uma tecnologia inovadora: um vírus modificado, que funciona como um “entregador”, leva ao corpo do paciente um gene saudável capaz de produzir a microdistrofina, uma versão da distrofina que ajuda a proteger os músculos.
Esse tratamento é administrado em uma única dose, ajustada ao peso da criança, e pretende melhorar a força muscular e retardar a progressão da doença.
VALOR ASTRONÔMICO E INACESSÍVEL
Segundo a FiercePharma, o medicamento nos Estados Unidos da América custa aproximadamente $ 3.2 milhões de dólares a dose, que na cotação atual do real, daria quase R$ 20 milhões, um dos medicamentos mais caros já vendidos no mundo.
Esse custo reflete os desafios do desenvolvimento de terapias gênicas, mas também impõe barreiras significativas ao acesso, especialmente em países como o Brasil.
APROVAÇÃO SOB CONDIÇÕES ESPECIAIS
A Anvisa aprovou o Elevidys em caráter excepcional, considerando a gravidade da DMD e a falta de outras opções de tratamento.
Isso significa que a empresa responsável deverá monitorar os pacientes por até 15 anos para confirmar a eficácia e a segurança do medicamento a longo prazo.
EFEITOS COLATERAIS E ACOMPANHAMENTO
Como todo medicamento, o Elevidys pode causar efeitos colaterais, como febre, náuseas e problemas no fígado.
Por isso, os pacientes precisam de acompanhamento médico regular, principalmente nos primeiros meses após o tratamento.
DESAFIOS E ESPERANÇA
Apesar de sua eficácia inicial, Elevidys não é uma cura, mas um passo significativo no tratamento da DMD.
Ele traz esperança para as famílias, mas também acende discussões sobre políticas de saúde e financiamento para medicamentos de alto custo.
Fontes: Anvisa, Faculdade de Medicina de Minas Gerais e Fierce Pharma